La Comunidad de Madrid es pionera en la puesta en marcha de una Estrategia Regional de Terapias Avanzadas donde el Servicio Madrileño de Salud ha creado unidades de Oncología para adolescentes en los hospitales de La Paz, Niño Jesús, Gregorio Marañón y 12 de Octubre. Además, la Comunidad cuenta con un Programa de Largos Supervivientes de Niños y Adolescentes para su seguimiento de manera sistematizada.
El Hospital Infantil Niño Jesús de la Comunidad de Madrid es el centro sanitario que tiene más experiencia en terapias avanzadas para niños de toda España. Comenzó a aplicarlas hace nueve años y desde entonces hay 98 pacientes pediátricos que las han recibido en este hospital. La mayoría son enfermos oncológicos pero también se han beneficiado de ellas niños con enfermedades neurológicas o traumatológicas. Se trata de terapias que utilizan células, genes o tejidos como medicamentos, para abordar enfermedades para las que no existen medicamentos tradicionales en la actualidad.
En este hospital, en concreto, se está desarrollando un medicamento único en el mundo, llamado Celyvir, que combina células madres mesenquimales de los niños con un virus oncolítico. Este medicamento es una forma de inmunoterapia avanzada para niños con cáncer. Otro ejemplo es la fabricación de piel para un ensayo clínico internacional de terapia génica para Epidermolisis Bullosa, una enfermedad rara.
Para organizar toda la experiencia que ha desarrollado y continúa desarrollando en este ámbito, el Hospital Niño Jesús ha puesto en marcha la Unidad Clínica de Terapias Avanzadas Pediátricas, integrando no solo a Oncohematología sino también Neuropediatría, Traumatología, Reumatología y Farmacia, entre otros servicios. Este hospital cuenta, además, con una Unidad de Producción de Terapia Génica y Terapia Celular (Sala Blanca) especializada en la fabricación de Terapias Avanzadas dirigidas a niños. Se trata de un referente mundial en la investigación y producción de medicamentos biotecnológicos en Pediatría.
El Hospital Niño Jesús es uno de los mejores ejemplos de integración de la investigación con la asistencia. El centro facilita un entorno en el que prima la humanización de la asistencia sanitaria que se traslada a su vez a los aspectos que tienen que ver con la investigación, de forma que los investigadores están en contacto permanente con las necesidades de los niños. Esta cercanía permite orientar la investigación al paciente y facilita la traslación de los resultados de la investigación a los ensayos clínicos donde se aplican estas terapias avanzadas.
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