terapias avanzadas
PIONEROS GRACIAS A LA
INVESTIGACIÓN
TRASLACIONAL DEL SERVICIO DE
ONCOHEMATOLOGÍA
TERAPIAS AVANZADAS
Los avances en la práctica médica actual han generado unos nuevos tratamientos, basados en la utilización de células humanas cultivadas en el laboratorio. Además del cultivo, las células producidas pueden ser manipuladas por técnicas genéticas (viroterapias, terapias génicas). Ambos tipos de células, manipuladas genéticamente y no manipuladas, constituyen una nueva familia de medicamentos que se conocen como Medicamentos de Terapia Avanzada (MTAs).
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) define los MTAs como medicamentos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular) e incluyen productos de origen autólogo, alogénico o xenogénico.
Constituyen nuevas estrategias terapéuticas y su desarrollo contribuirá a ofrecer oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces. Estas terapias avanzadas están demostrando su utilidad en diferentes patologías de pacientes adultos.
El Dr. Luis Madero y su equipo son pioneros en el campo de las terapias avanzadas, gracias a la actividad de investigación traslacional del servicio de Oncohematología. A continuación, se resume la actividad clínica que se ha desarrollado en el hospital Niño Jesús durante los últimos años en el campo de las terapias avanzadas:
Oncohematología
Nuestro grupo lleva 10 años desarrollando una estrategia para el tratamiento de tumores sólidos infantiles refractarios y metastásicos, basada en la administración de un adenovirus oncolítico.trasducido en células mesenquimales de la medula ósea del propio paciente, medicamento al que llamamos Celyvir. Nuestra experiencia clínica inicial ha sido un programa de uso compasivo en niños con tumores refractarios, ya finalizado, y hemos desarrollado un ensayo clínico (EudraCT2008-000364-16; ClinicalTrials Identificador: NCT01844661).
Cirugía ortopédica y traumatológica
La primera experiencia desarrollada en el hospital Niño Jesús consistió en un programa de uso compasivo de infusión de células madre de médula ósea fresca y autóloga para el tratamiento de enfermedad de Perthes de mal pronóstico y los resultados no fueron satisfactorios Posteriormente hemos administrado MSCs de médula ósea autóloga a pacientes con Leucemia y tratamiento con dexametasona que desarrollaron necrosis de la cabeza femoral. Los resultados han sido recientemente publicados y han sido muy favorables de manera que pensamos que estaría indicado en este tipo de complicaciones en un intento de sustituir la colocación de la prótesis ortopédica
Neurología
Las propiedades inmunomoduladoras de las MSCs se están explorando en niños con Síndrome de Rasmussen, una encefalopatía degenerativa infantil que cursa con epilepsia refractaria, y es subsidiaria de cirugía. Al ser nuestro hospital un centro de referencia para la cirugía de la epilepsia, nos encontramos en una posición muy ventajosa para reclutar este tipo de pacientes.
Mas recientemente estamos intentando diseñar un ensayo clínico para niños con parálisis cerebral infantil con células mesenquimales alogénicas del cordón umbilical.
Además de lo anterior, el equipo del Dr. Madero ha extendido la experiencia de Terapias Avanzadas a patologías propias de pacientes adultos:
- Artrosis articulares: Se han tratado una veintena de pacientes diagnosticados de artrosis grados III y IV, a los que se les había indicado prótesis articular como único tratamiento posible. Las articulaciones tratadas han sido rodilla y caderas. Los resultados clínicos han sido positivos en el 90% de los pacientes, con desaparición del dolor y mejoría de la capacidad funcional. En ningún caso se ha necesitado implantar prótesis.
Por último, el campo de las terapias avanzadas en humanos está en continua expansión, por lo que es razonable esperar nuevas indicaciones cuando se conozcan los resultados de los más de 5000 ensayos clínicos registrados que actualmente están en marcha (https://clinicaltrials.gov. Búsqueda con fecha 11/06/2017
