Los tumores cerebrales en la edad pediátrica son el segundo tipo de tumor más frecuente en niños y adolescentes después de las leucemias, pero son la primera causa de muerte por cáncer a esta edad. Dentro de los tumores cerebrales son los gliomas de bajo grado, los meduloblastomas y los ependimomas los más frecuentes.
Un tipo más raro (alrededor del 10%) del total, pero responsable de una importante parte de su mortalidad, son los denominados internacionalmente DIPG (Diffuse Intrinsic Pontine Glioma), que corresponden a lo que nosotros denominamos Glioma Difuso Intrínseco de la Protuberancia.
Los DIPG se localizan de forma difusa en la protubrancia y son casi exclusivos de la edad pediátrica, esta localización hace difícil su biopsia y en consecuencia, también su diagnóstico molecular, por lo que su diagnóstico se basa en la imagen y datos clínicos (afectación de múltiples pares craneales, paresia de extremidades y ataxia).
Aunque como consecuencia de la dificultad de la biopsia el diagnóstico molecular no es posible en la mayoría de los casos, aunque ya reconocemos que hay una mutación recurrente en la historia 3, como es la variante K27M.
Por desgracia, son los tumores cerebrales de peor pronóstico en toda la edad pediátrica. Los pacientes se tratan con radioterapia, pero los resultados son descorazonadores, siendo la enfermedad incurable. El tiempo medio hasta la progresión es de 5-6 meses y el tiempo medio de supervivencia suele ser inferior a un año y la supervivencia a más de 2 años es inferior al 10%, aunque también es necesario mencionar que sin tratamiento (radioterapia) la supervivencia media es de 20 semanas.
A pesar de los múltiples ensayos clínicos realizados en los últimos años, ninguno se ha demostrado de utilidad para mejorar la supervivencia.
Entre los ensayos que se han utilizado en niños la inmunoterapia (inhibidores de checkpoint como rivolumab y el ipilumab) inyección de células dendríticas y de virus oncolíticos.
En el Servicio de Oncología del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, el grupo de investigación del Dr. Ramírez ha desarrollado un tratamiento para tumores metastásicos denominado Celyvir (células mesenquimales que portan en su interior Icovir-5 que es un adenovirus oncolítico), que ha resultado ser un medicamento seguro y en algún caso ha demostrado efectividad en algún tipo de tumores cerebrales.
Es por ello, que el Grupo de Neuro-Oncología del Dr Alvaro Lassaletta del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, ha diseñado un ensayo clínico denominado “Ensayo Clínico Fase Ib para evaluar la seguridad, tolerabilidad y la eficacia preliminar de AloCelyvir (células alogénicas mesenquimales + Icovir 5) en niños, adolescentes y adultos jóvenes con glioma difuso de la protuberancia de nuevo diagnóstico en combinación con radioterapia”.
El objetivo final de esta investigación es desarrollar y optimizar una aproximación nueva al cáncer infantil basada en la inmunoterapia con la administración de virus oncolíticos vehiculizados mediante el empleo de células mensenquimales alogénicas.
Se pretende demostrar los hallazgos previos de esta investigación clínica y experimental en un tratamiento nuevo en tumores cerebrales pediátricos. Para ello se empezará por los tumores con peor supervivencia de todos, el DIPG.
Este estudio contará con la ayuda económica de la “Fundación El Sueño de Vicky” y “Unidos contra el DIPG”.