UNIDADES DE INVESTIGACIÓN TRASLACIONAL EN ONCOHEMATOLOGÍA PEDIÁTRICA

El tratamiento del cáncer infantil ha mejorado de forma espectacular en los últimos 25 años, con un aumento de las tasas globales de curación entre el 20-30% a finales de la década de los 70, hasta más del 80% de curación en la actualidad.

Sin embargo, no se puede caer en la complacencia, pensando que lo más importante está hecho. El cáncer es una de las principales causas de mortalidad en la edad pediátrica y queda un amplio margen de mejora que la sociedad debe abordar.

En nuestro país y según un reciente estudio denominado Concord-3 y publicado en Lancet Oncology, los resultados en términos de supervivencia de nuestros pacientes, son inferiores a otros de nuestro entorno (como Francia e Italia) e incluso estos resultados se hacen especialmente relevantes en la supervivencia de los tumores cerebrales en un 14% inferior a la supervivencia que se obtienen en países como Alemania (Lancet Oncology 2018).

Es evidente que para intentar solventar este grave problema, hay diferentes estrategias, pero una de las más importantes es incrementar la investigación en oncología pediátrica.

Durante años, la investigación se ha basado en el desarrollo de fármacos contra el cáncer, para lo que era necesario una investigación preclínica adecuada y el desarrollo del fármaco a través de ensayos clínicos en distintas fases; esta investigación por diferentes motivos que no es el momento de analizar, radicó exclusivamente en las grandes compañías farmacéuticas y que por diversas circunstancias dejaron de alguna forma de lado a la oncología pediátrica.

Muy recientemente, y al igual que en los adultos, se han realizado cambios en la estrategia terapéutica y ha surgido la denominada medicina personalizada o medicina de precisión.

Dos hechos fundamentales han conducido a un cambio radical en el paradigma de cómo tratar el cáncer en niños y adultos, por un lado el desarrollo de una tecnología de alta precisión que permita un diagnóstico molecular de los tumores y por otro lado el desarrollo de medicamentos dirigidos frente a alteraciones moleculares específicas (fármacos Antidiana).

En este sentido, el Servicio de Oncohematología y Trasplante Hematopoyético del Hospital Universitario Niño Jesús y el Instituto de Salud Carlos III, realizamos una colaboración por medio de la Fundación Oncohematología Infantil, para implementar la medicina de precisión en algunos cánceres infantiles.

Otro tipo de investigación y cada vez más importante, es la investigación traslacional que hacemos en nuestros propios hospitales, incorporando tecnología de última generación a la cabecera del niño. El Hospital Universitario Niño Jesús, tiene adscrita al Servicio de Oncohematología, una Unidad de Investigación que se creó en el año 2003 y que unos años más tarde incorporó una Sala Blanca, que cuenta con acreditación GMP (Buenas prácticas de Fabricación según estándares internacionales), aprobada por la Agencia Española del Medicamento para realizar terapia celular y génica.

Así, en nuestra Unidad de Investigación hemos generado nuevos tratamientos, basados en la utilización de células humanas cultivadas, así como células manipuladas genéticamente (virus), que es lo que la Agencia Española del Medicamento reconoce como Terapias Avanzadas.

Estos tratamientos constituyen nuevas estrategias y su desarrollo contribuirá a ofrecer oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces.

Nuestra Unidad de Investigación lleva más de 10 años desarrollando una estrategia para el tratamiento de tumores sólidos infantiles refractarios y metástasis basada en la administración de un adenovirus oncolítico transducido en células madre mesenquimales de la médula ósea del paciente (Celyvir).

Nuestra experiencia clínica inicial fue un programa de uso compasivo, pero más tarde y gracias a los recursos conseguidos pudimos realizar el primer ensayo clínico con Celyvir en niños con tumores metastásicos y refractarios, cuyos resultados han sido recientemente presentados en el Congreso Anual de la Sociedad Americana de Oncología (ASCO), la reunión de más relevancia mundial en el campo de la Oncología. Gracias al programa de investigación, hoy día tenemos más claro que es un tratamiento seguro, cuáles son los mecanismos de acción de Celyvir y tenemos información sobre cuál es la mejor manera de producir el medicamento.

Durante este tiempo ha sido imprescindible la búsqueda continua de los recursos necesarios para dotarnos y dar continuidad al equipamiento y, sobre todo a las personas que nos ayudan en el día a día de Celyvir. Lo hemos conseguido gracias a que hemos contado con el apoyo y la financiación del Instituto de Salud Carlos III y de fundaciones o asociaciones privadas que han canalizado la colaboración anónima de muchísima gente como la Fundación Oncohematología, la fundación Neuroblastoma, la Asociación Pablo Ugarte, la Asociación NEN y en estos últimos días Iberian & Klavier, nombre artístico de los pianistas Laura Sierra y Manuel Táver, que nos han cedido los derechos de autor de su cuento + CD “Granados en la aldea”.

Comparte

Share on facebook
Facebook
Share on twitter
Twitter
Share on linkedin
LinkedIn

Deja un comentario

4 − 1 =