TRATAMIENTOS EN NEUROBLASTOMA

El Hospital Niño Jesus es una de las mejores opciones para el tratamiento del neuroblastoma avanzado

El hospital Niño Jesús es el centro líder en España en el desarrollo clínico de nuevos tratamientos en el cáncer infantil, incluido el neuroblastoma.

A diferencia de la mayoría de los centros del sistema sanitario de salud, cuenta desde el año 2013 con una Unidad de Ensayos Clínicos destinada específicamente a tumores pediátricos y que ofrece la posibilidad de los tratamientos mas innovadores, eficaces y menos tóxicos para niños con cáncer.

La Unidad de Ensayos Clínicos fue acreditada como centro para fase I-II por el consorcio internacional ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer)1 y como centro para ensayos first-in-child en 2015, siendo uno de los 3 hospitales del territorio nacional que cuenta con dicha acreditación2. Bajo este precedente, en los últimos años, nuestro centro ofrece a los pacientes con neuroblastoma de alto riesgo y/o en recaída la posibilidad de tratamientos diferentes al trasplante autólogo que tradicionalmente ha constituido uno de los estándares en el tratamiento de estos niños.

Gracias a nuestra experiencia en terapias innovadoras y en consonancia con lo reportado por otros grupos como el MSKCC o el HSJD3,4, en los últimos años hemos disminuido las indicaciones de trasplante autólogo, en pacientes con neuroblastoma, y han sido sustituidas por tratamientos novedosos de medicina personalizada. Por este motivo, mientras que en la década pasada se trasplantaba hasta a un 50% de los pacientes con neuroblastoma, en la actualidad, un porcentaje de estos pacientes tienen la oportunidad de recibir en nuestro hospital nuevas estrategias terapéuticas como la inmunoterapia con anticuerpos monoclonales5,6 (ensayos abiertos en nuestro centro: EudraCT 2017-001829-40 y EudraCT 2012-000072-42) o los inhibidores de ALK7 (ensayos abiertos en nuestro centro: ensayo EudraCT 2015-005437-53 y EudraCT 2020-004239-25).

Estas terapias han demostrado en un grupo de pacientes con neuroblastoma de alto riesgo y/o en recaída resultados de supervivencia equivalentes a las del trasplante pero con menor tasa de toxicidad3,4,8. Esta aproximación es consistente con el consenso general entre los oncólogos pediátricos de que el trasplante es altamente tóxico en los tumores sólidos pediátricos extracraneales9.

No obstante para los pacientes que tienen indicación de trasplante el hospital Niño Jesús tiene una trayectoria en trasplante hematopoyético en pacientes pediátricos de más de 30 años de antigüedad. Ha realizado hasta la fecha más de 1000 trasplantes en niños y sólo el año pasado se llevaron a cabo 60 de ellos, cifra que prácticamente duplica la del segundo hospital con más trasplantes hematopoyéticos en niños (Hospital La Fe de Valencia: 36 trasplantes en 2020) y está muy por encima del siguiente centro de la Comunidad Autónoma de Madrid (Hospital La Paz: 26 trasplantes en 2020)10. Además, la Unidad de Trasplante Hematopoyético del Hospital Niño Jesús es centro de referencia nacional CSUR desde 2010 y fue acreditado en 2012 por la ONT-JACIE-CAT que validó su acreditación en 201911.

La experiencia y calidad ofrecida en la Unidad de Trasplante Hematopoyético del Hospital Niño Jesús se traduce en una supervivencia global para los pacientes de un 75% a los 5 años, incluyendo en esta estadística todos los tipos de trasplante, autólogo alogénico idénticos y haploidénticos, estos últimos de una notable mayor complejidad en comparación con el trasplante autólogo reservado para pacientes con tumores sólidos como el neuroblastoma.

Por todo ello, se hace evidente que hospital Niño Jesus es una de las mejores opciones para el tratamiento de niños con neuroblastoma avanzado en nuestro país.

BIBLIOGRAFÍA

1. Innovative Therapies for Children with Cancer in Europe. https://www.itccconsortium.org/about-itcc.php. Accessed January 11, 2022.

2. El Hospital Niño Jesús acreditado para ensayos clinicos Fase I en cáncer infantil | Hospital Infantil Universitario Niño Jesús. https:// www.comunidad.madrid/hospital/ninojesus/noticia/hospital-nino-jesus-acreditado-ensayos-clinicos-fase-i-cancer-infantil. Accessed January 11, 2022.

3. Kushner BH, Ostrovnaya I, Cheung IY, et al. Lack of survival advantage with autologous stem-cell transplantation in high-risk neuroblastoma consolidated by anti-GD2 immunotherapy and isotretinoin. Oncotarget. 2016. doi:10.18632/oncotarget.6393

4. Mora J, Castañeda A, Flores MA, et al. The Role of Autologous Stem-Cell Transplantation in High-Risk Neuroblastoma Consolidated by anti-GD2 Immunotherapy. Results of Two Consecutive Studies. Front Pharmacol. 2020. doi:10.3389/fphar.2020.575009

5. Mody R, Yu AL, Naranjo A, et al. Irinotecan, temozolomide, and dinutuximab with GM-CSF in children with refractory or relapsed neuroblastoma: A report from the children’s Oncology group. J Clin Oncol. 2020. doi:10.1200/JCO.20.00203

6. Mora J, Castañeda A, Gorostegui M, et al. Naxitamab combined with granulocyte-macrophage colony-stimulating factor as consolidation for high-risk neuroblastoma patients in complete remission. Pediatr Blood Cancer. 2021. doi:10.1002/pbc.29121

7. Mossé YP, Lim MS, Voss SD, et al. Safety and activity of crizotinib for paediatric patients with refractory solid tumours or anaplastic large-cell lymphoma: A Children’s Oncology Group phase 1 consortium study. Lancet Oncol. 2013. doi:10.1016/S1470-2045(13)70095-0.

8. Mossé YP, Lim MS, Voss SD, et al. Safety and activity of crizotinib for paediatric patients with refractory solid tumours or anaplastic large-cell lymphoma: A Children’s Oncology Group phase 1 consortium study. Lancet Oncol. 2013. doi:10.1016/S1470-2045(13)70095-0

9. Matthay KK, Reynolds CP, Seeger RC, et al. Long-term results for children with high- risk neuroblastoma treated on a randomized trial of myeloablative therapy followed by 13- cis-retinoic acid: A children’s oncology group study. J Clin Oncol. 2009. doi:10.1200/JCO.2007.13.8925

10. ONT. Memoria TPH 2020 con terapia celular . http:// www.ont.es/infesp/Memorias/Memoria TPH 2020 con terapia celular 2.pdf. Accessed January 11, 2022.

11. De Sanidad C. CERTIFICACIONES, ACREDITACIONES, PREMIOS Y RECONOCIMIENTOS EN HOSPITALES. 2019.

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