Los medicamentos de terapia avanzada (MTA) son medicamentos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) y tejidos (ingeniería tisular), e incluyen productos de origen autólogo, alogénico o xenogénicos y fueron regulados en la Unión Europea (UE) dentro del ámbito de los medicamentos según un reglamento del Parlamento Europeo y del Consejo sobre Medicamentos de Terapia Avanzada
La fabricación de cualquier medicamento tiene que cumplir con las normas de correcta fabricación y los MTA también. La Comisión Europea adoptó en noviembre de 2017 las directrices sobre Salas Blancas (GMPs) específicas para la fabricación de MTA , que afectaban tanto a los preparados industriales como a los elaborados de manera individual en hospitales conocidos como MTA con exención hospitalaria
La Unidad de Terapias Avanzadas del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, dispone de una GMPs con áreas independientes de producción, y de criopreservación con un Laboratorio de control de calidad .La ejecución y distribución de los espacios se realizó según los parámetros establecidos en la normativa específicos de las GMPs dedicadas a la fabricación de medicamentos estériles
Las células madre mesenquimales (MSCs) autólogas que portan en su interior un adenovirus oncolítico (Celyvir) es una nueva estrategia terapéutica para tumores metastásicos desarrollada por nuestro grupo de investigación a lo largo de la última década. En diciembre de 2012 se inició el primer ensayo clínico con Celyvir para niños y adultos con tumores sólidos metastásicos y refractarios (Clinical Trials Identifier: NCT01844661; EudraCT2008-000364-16), finalizado en enero de 2016 .
Celyvir es un tratamiento muy bien tolerado, después de la infusión de un número significativo de dosis, donde solo encontramos toxicidades leves o menores relacionadas con la infusión adenoviral (fiebre, escalofríos y malestar). Así pues parece que la combinación de MSCs y un adenovirus oncolítico es un tratamiento seguro y así puede administrarse de forma intensiva, incluso sin haber alcanzado una dosis máxima tolerada.
Para más información https://www.epe.es/es/sanidad/20241022/farmaco-cancer-madrid-investigadores-hospital-nino-jesus-crean-medicamento-terapia-avanzada-enfermedades-oncologicas-109981065